טיפול ביולוגי חדשני פורץ דרך לגליומה low grade

טיפול בגידולי מוח הוא מאתגר בגין רגישות רקמת המוח והגבלה של הרבה חומרים לחדור לתוך המוח. מזמן לא היו התפתחויות של תרופות חדשות עבור סרטן המוח. עד לאחרונה, אחרי ניתוח הטיפול בגידול מוח בדרגה נמוכה היה מעקב בלבד, עד שתסמינים נוירולוגים או קצב גדילה דרשו טיפול נוסף- בקרינה או כימותרפיה

צפו בפרופ' דבורה בלומנטל מתראיינת על כך בתוכנית סטטוסקופ, רשת 13

שירות לציבור. מוגש בחסות חברת מדיסון פארמה. ללא מעורבות בתכנים.

לעומת גידולי מוח בדרגה גבוהה (יותר אגרסיביים ונפוצים) שדורשים טיפולי קרינה + כימותרפיה, גידולים בדרגה נמוכה (LGG) יכולים להישאר יציבים לתקופה או לגדול בקצב איטי, אך הם לא ניתנים לריפוי.

גיל הממוצע של אנשים עם LGG נמוך יחסי (30-40) מדובר על גילאים שאנשים בונים משפחות ותורמים לחברה בעבודה. לעומת גידולים בדרגה גבוה (60-70).

טיפולים קונבנציונליים בקרינה וכימותרפיה יכולים לגרום לתופעות לוואי (חלקן בלתי הפיכות) שיכולות לפגוע בתפקוד זיכרון וקוגניציה, אופי, חיוניות ורמת אנרגיה- שינויים שיכולים להשפיע על יחסים אישיים יכולת להשתכר, ואיכות חיים לאורך החיים.

לכן טיפול מותאם אישי למוטציית אנזים IDH) Isocitrate Dehydrogenase) – המוטציה הנפוצה ב LGG -הוא פיתרון חשוב למטופלי LGG

הטיפול פורץ הדרך המאפשר טיפול יעיל לגידול עם מעט תופעות לוואי וחוסך תופעות קשות של טיפול כימו-קרינה.

הטיפול ב- VORASIDENIB (מעכב IDH) הוכח כיעיל בהארכת תקופת הישרדות ללא התקדמות הגידול (Progression Free-Survival [PFS] במחקר פזה III ("INDIGO") שפורסם בעיתון הרפואי המוביל The New England Journal.

חשוב לציין שמרכז הרפואי תל אביב (איכילוב) היה האתר המוביל הבינלאומי בגיוס משתתפים למחקר (מתוך 77 מרכזים ו 11 מדינות).
ואכן גיוס מטופלים מ- 4 מרכזים במדינת ישראל היה מספר גיוס השני בגודל כמדינה משתתפת, שנית רק לארה"ב!

התוצאות הראו PFS של קרוב ל 28 חודשים בקבוצה שקבלה VORASIDENIB לעומת 11 חודשים בקבוצה שקבלה פלצבו.

מעקב בגידולים הדגימו צמצום הדרגתי בנפחם וירידת קצב הגדילה ברוב המקרים.

התרופה הביולוגית עם מעט תופעות לוואי (בעיקר עליית אנזימי תפקודי הכבד ללא משמעות קלינית), הכדור הינו פומי שנוטלים בבית.

על סמך התוצאות המרשימות המחקר נעצר מוקדם ומי שקיבל פלצבו הועבר לקבל תרופה פעילה ("הצטלבות").

התרופה אושרה ע"י ה FDA באוגוסט שנת 2024. ומשרד הבריאות הישראלי אישר את התרופה בדצמבר 2024.

כעת כולנו בקוצר רוח לקראת החלטות לסל התרופות לשנת 2026 ומקווים שהתרופה הביולוגית החדשנית, מותאמת אישית למוטציית IDH תאושר ותהיה אלטרנטיבה טיפולית לאנשים עם גידולי מוח LGG!

*רפרנס למאמר: Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma

Authors: Ingo K. Mellinghoff, M.D., Martin J. van den Bent, M.D., Deborah T. Blumenthal, M.D., Mehdi Touat, M.D., Katherine B. Peters, M.D., Jennifer Clarke, M.D., M.P.H., Joe Mendez, M.D., +23 , for the INDIGO Trial Investigators 

Published June 4, 2023

N Engl J Med 2023;389:589-601